6月27日，Intellia Therapeutics公司和再生元（Regeneron）公司聯(lián)合宣布，在研CRISPR體內(nèi)基因組編輯療法NTLA-2001在1期臨床試驗中獲得積極結(jié)果：單劑NTLA-2001導(dǎo)致血清中的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白水平（TTR）平均下降87%，在第28天TTR降低幅度最大可達96%。

博雅輯因首席執(zhí)行官魏東接受《每日經(jīng)濟新聞》記者采訪時表示，該臨床試驗數(shù)據(jù)展現(xiàn)了體內(nèi)使用CRISPR/Cas系統(tǒng)的基因編輯療法的高基因編輯效率、安全性以及潛在的一次性治愈可能性，在行業(yè)內(nèi)看來這是非常優(yōu)秀的成績，使整個領(lǐng)域看到了很大的希望。